“多发性硬化”创新治疗药物正式落地潮州

潮州日报讯 日前，市中心医院开出新一代多发性硬化口服创新治药物“西尼莫德”的首张处方，这也标志着首个多发性硬化口服疾病修正治疗（DMT）药物正式落地潮州，将惠及更多患者。

关注多发性硬化患者

你应该了解的“疑难杂症”

多发性硬化（MS）是一种严重、终身、进行性、致残性中枢神经系统脱髓鞘疾病，易导致患者出现视力下降、复视、肢体感觉障碍、肢体运动障碍、共济失调、膀胱或直肠功能障碍等症状，诊治不及时可能会导致失明、残疾、丧失自理能力的严重后果。多发性硬化属于罕见病，好发于20岁-40岁的中青年人群，女性患者发病率更高，在中国目前约有超过3万名患者深受其困。

罕见病用药纳入医保目录

治疗保障力度再升级

近年来，针对罕见病存在的诊疗率低、药品匮乏、可及性低、保障制度不健全等问题，国家和地方多措并举，在罕见病筛查、诊断、治疗、用药和费用保障等多方面积极作为，不断完善罕见病用药保障体系。2018年5月，多发性硬化（MS）被列入国家卫生健康委员会等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》，极大支持了罕见病的诊断和治疗。随后多种针对多发性硬化治疗的创新药物经国家药品监督管理局优先审评审批程序获批进入中国，并且快速纳入国家医保目录。截至目前，已有包括西尼莫德、芬戈莫德、奥法妥木单抗等多种DMT药物进入医保，大大提高了MS创新药在国内的可及性。

每年的5月30日是世界多发性硬化日（World MS Day），由国际多发性硬化联盟于2009年设立，以唤起全世界对多发性硬化症的关注，推动相关研究和医疗进展。

中山大学附属第三医院神经免疫亚专科主任、潮州市中心医院常驻专家王玉鸽副主任医师表示，MS在中国整体而言仍是容易被大众忽视的一种疾病，特别是早期症状并不明显，患者在对症治疗得到缓解后，就不重视一些早期进展信号从而贻误诊治时机。同时，神经系统疾病中需要同MS鉴别的疾病很多属于疑难和罕见病的范畴，MS的鉴别诊断难度比较大，干预和治疗有很多不确定性。再加上中国基层医生经验不足，比如很容易将MS患者的急性发作误诊为脑血管病，在MS上存在较高的误诊率，约三分之二的患者确诊时间耗费1-5年，12%患者确诊时间耗费超过6年，因此MS在临床上较难做到早发现、早诊治。

作为一种病程进展的疾病，85%的患者属于复发缓解型多发性硬化（RRMS），超过40%的RRMS患者在6-10年后逐步转化为继发进展型（SPMS）。患者一旦出现持续且不能恢复的症状，如行走困难、注意力减低、难以独立完成日常活动等就应该引起足够警惕，及时与医生沟通，评估病情并采取更为积极的治疗方式，从而延缓疾病进展，减少复发，为自己赢得更多行走和独立活动时间。

“多发性硬化患者随着病程的进展，神经髓鞘修复潜力不断降低，虽然复发的程度和频率可能会逐渐降低甚至停止，然而神经损伤和残疾程度会随时间不断累积。西尼莫德的独特机制能作用于免疫细胞中的特殊受体，实现在中枢系统神经内抗炎和促进神经修复，延缓残疾进展。该产品的迅速落地对广大MS患者和家庭是巨大的福音，也给临床医生提供更多治疗选择。”王玉鸽副主任医师表示。 

（蔡希凡）